إحساس
11-30-22, 08:19 AM
وافق المنظمون الأمريكيون على علاج جيني للهيموفيليا B من شركة CSL Behring، وهو جرعة تعطى لمرة واحدة وتحرر المرضى من العلاجات المنتظمة، لكنها تكلف 3.5 مليون دولار، مما يجعله أغلى دواء في العالم.
يعد مرض الهيموفيليا اضطرابًا وراثيًا نادرًا ينجم عن نقص أو غياب أحد عوامل التجلط في الدم، مما يؤدي إلى حالات نزيف خطيرة.
وجدت دراسة رئيسية أن العلاج المسمى Hemgenix من CSL Behring، قلل من عدد حالات النزيف المتوقعة على مدار العام بنسبة 54٪، كما حررت 94٪ من المرضى من عمليات حقن مستهلكة للوقت ومكلفة لعامل IX، الذي يستخدم حاليًا للسيطرة على الحالات المميتة المحتملة.
وقال براد لونكار، وهو مستثمر في مجال التكنولوجيا الحيوية والرئيس التنفيذي لشركة Loncar Investments لوكالة "بلومبرغ": "منتج العلاج الجيني سيكون جذابًا للبعض"، وفق ما نقلت "سكاي نيوز عربية".
ويمكن للعلاجات الجينية أن تحسن بشكل كبير مجموعة من الظروف المدمرة عن طريق إصلاح أسبابها الأساسية.
وقال بيتر ماركس مدير مركز تقييم وأبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية: إنه على الرغم من التقدم المحرز في علاج مرض الهيموفيليا، إلا أن التدابير اللازمة لمنع النزيف وعلاجه يمكن أن تقوض نوعية حياة المرضى".
وأضاف أن Hemgenix يمثل تقدمًا مهمًا في تطوير علاجات مبتكرة للأشخاص المتأثرين بالمرض؛ حيث العلاج التقليدي للهيموفيليا ينقل البروتينات المفقودة، والتي تسمى عوامل التخثر، التي يحتاجها الجسم لتكوين جلطات وإيقاف النزيف؛ لكن Hemgenix يعمل عن طريق توصيل جين يمكنه إنتاج عوامل التجلط المفقودة في الكبد، حيث يبدأ العمل في إنتاج بروتين العامل IX.
وحوالي 16 مليون شخص في الولايات المتحدة وأوروبا مصابون بالهيموفيليا B، وفقًا لـ uniQure، ويعد الهيموفيليا A أكثر شيوعًا.
وبدأ التسعير يشكل معضلة بالنسبة للأدوية الجديدة، حيث أسهم ارتفاع تكاليف عقاقير مثل Aduhelm من شركة Biogen في الولايات المتحدة لعلاج ألزهايمر وZynteglo من شركة Bluebird في أوروبا، في تحول الأمر إلى منافسة تجارية وفق "بلومبرغ".
وبلغ سعر دواء Zolgensma من شركة Novartis للأطفال الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي 2.1 مليون دولار عندما تمت الموافقة عليه في العام 2019، بينما وصل سعر Zynteglo من شركة Bluebird Bio لاضطراب الدم بيتا ثلاسيميا إلى 2.8 مليون دولار في وقت سابق من هذا العام.
https://gumlet.assettype.com/sabq%2F2022-11%2F91751ffd-fce7-4465-8e4e-123371702f17%2Fczo5OToiaHR0cHM6Ly9jZG4xL W0uYWxpdHRpaGFkLmFlL3N0b3JlL2FyY2hpdmUva W1hZ2UvMjAyMi8xMS8yNC9jNDA2YzBmMi04.jpeg ?auto=format%2Ccompress&fit=max&format=webp&w=768&dpr=1.0
يعد مرض الهيموفيليا اضطرابًا وراثيًا نادرًا ينجم عن نقص أو غياب أحد عوامل التجلط في الدم، مما يؤدي إلى حالات نزيف خطيرة.
وجدت دراسة رئيسية أن العلاج المسمى Hemgenix من CSL Behring، قلل من عدد حالات النزيف المتوقعة على مدار العام بنسبة 54٪، كما حررت 94٪ من المرضى من عمليات حقن مستهلكة للوقت ومكلفة لعامل IX، الذي يستخدم حاليًا للسيطرة على الحالات المميتة المحتملة.
وقال براد لونكار، وهو مستثمر في مجال التكنولوجيا الحيوية والرئيس التنفيذي لشركة Loncar Investments لوكالة "بلومبرغ": "منتج العلاج الجيني سيكون جذابًا للبعض"، وفق ما نقلت "سكاي نيوز عربية".
ويمكن للعلاجات الجينية أن تحسن بشكل كبير مجموعة من الظروف المدمرة عن طريق إصلاح أسبابها الأساسية.
وقال بيتر ماركس مدير مركز تقييم وأبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية: إنه على الرغم من التقدم المحرز في علاج مرض الهيموفيليا، إلا أن التدابير اللازمة لمنع النزيف وعلاجه يمكن أن تقوض نوعية حياة المرضى".
وأضاف أن Hemgenix يمثل تقدمًا مهمًا في تطوير علاجات مبتكرة للأشخاص المتأثرين بالمرض؛ حيث العلاج التقليدي للهيموفيليا ينقل البروتينات المفقودة، والتي تسمى عوامل التخثر، التي يحتاجها الجسم لتكوين جلطات وإيقاف النزيف؛ لكن Hemgenix يعمل عن طريق توصيل جين يمكنه إنتاج عوامل التجلط المفقودة في الكبد، حيث يبدأ العمل في إنتاج بروتين العامل IX.
وحوالي 16 مليون شخص في الولايات المتحدة وأوروبا مصابون بالهيموفيليا B، وفقًا لـ uniQure، ويعد الهيموفيليا A أكثر شيوعًا.
وبدأ التسعير يشكل معضلة بالنسبة للأدوية الجديدة، حيث أسهم ارتفاع تكاليف عقاقير مثل Aduhelm من شركة Biogen في الولايات المتحدة لعلاج ألزهايمر وZynteglo من شركة Bluebird في أوروبا، في تحول الأمر إلى منافسة تجارية وفق "بلومبرغ".
وبلغ سعر دواء Zolgensma من شركة Novartis للأطفال الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي 2.1 مليون دولار عندما تمت الموافقة عليه في العام 2019، بينما وصل سعر Zynteglo من شركة Bluebird Bio لاضطراب الدم بيتا ثلاسيميا إلى 2.8 مليون دولار في وقت سابق من هذا العام.
https://gumlet.assettype.com/sabq%2F2022-11%2F91751ffd-fce7-4465-8e4e-123371702f17%2Fczo5OToiaHR0cHM6Ly9jZG4xL W0uYWxpdHRpaGFkLmFlL3N0b3JlL2FyY2hpdmUva W1hZ2UvMjAyMi8xMS8yNC9jNDA2YzBmMi04.jpeg ?auto=format%2Ccompress&fit=max&format=webp&w=768&dpr=1.0